真实世界研究是指针对预设的临床问题，在真实世界环境下收集与研究对象健康有关的数据（真实世界数据）或基于这些数据衍生的汇总数据，通过分析，获得药物的使用情况及潜在获益-风险的临床证据（真实世界证据）的研究过程。
真实世界研究的价值在于反映真实世界中用药的真实情况，观察药物在广泛、异质性人群中的实际疗效、安全性、剂量调整、联合用药及依从性等真实表现，提供更贴近实际的用药证据，为临床医生提供更贴合实际的决策参考。通过分析大规模真实世界数据，可以识别不同亚组患者的治疗获益和风险差异，能覆盖高龄、合并症多、体能状态差等常被传统研究排除的人群，提供更贴近日常诊疗的证据，为制定更个体化、精准的治疗方案提供依据。真实世界研究能够增进公众对药品信任。